近日，FDA批準 Cablivi（Caplacizumab-Yhdp），用於(yu) 治療成人獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）。Cablivi是首個(ge) 特異性的aTTP治療藥物，也是首個(ge) 獲批上市的納米抗體(ti) 藥。

aTTP是一種罕見的導致血液凝結的危及生命的疾病， Cablivi是第一種將血漿交換與(yu) 免疫抑製療法結合用於(yu) 該種疾病的藥物。

FDA腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士說：“aTTP患者每天都要接受數小時的血漿置換治療。治療過程中，先通過機器將血液從(cong) 體(ti) 內(nei) 抽出，然後將其與(yu) 捐獻的血漿混合，最後再輸回患者體(ti) 內(nei) 。經過幾天或幾周的治療，還需要服用免疫抑製藥物，但許多患者仍然會(hui) 複發。”

Cablivi是第一款抑製血塊形成的靶向治療藥物，它為(wei) aTTP患者減少複發提供了新的治療選擇。

患有aTTP的人群會(hui) 在全身的小血管中形成廣泛的血栓。這些血栓會(hui) 切斷主要器官的氧氣和血液供應，導致中風和心髒病發生，可能會(hui) 帶來大腦損傷(shang) 甚至死亡。患者可能因癌症、HIV、妊娠、狼瘡或感染等疾病患上aTTP，也可能在接受手術、骨髓移植或化療後發生。

Cablivi的有效性基於(yu) 一項145名患者參與(yu) 的臨(lin) 床試驗，他們(men) 隨機接受Cablivi或安慰劑治療。兩(liang) 組患者分別接受了血漿置換和免疫抑製治療。試驗結果表明，與(yu) 安慰劑相比，接受Cablivi治療的患者血小板計數改善更快，並且治療期間aTTP相關(guan) 死亡和複發的總數減少。

在整個(ge) 研究期間（藥物治療期加上停藥後28天的隨訪期），安慰劑組的複發率為(wei) 38%，而Cablivi組的複發率僅(jin) 為(wei) 13%。

臨(lin) 床試驗中，患者報告Cablivi常見的副作用是鼻出血或牙齦出血以及頭痛。漢鼎好醫友提醒，醫生和患者在使用Cablivi時，需警惕嚴(yan) 重的出血風險。

此前，FDA已授予該藥優(you) 先審查資格，Cablivi還獲得了孤兒(er) 藥資格認定。這些政策為(wei) 幫助和鼓勵開發此類罕見病藥物提供了激勵。