再創新高！日前公布的新版醫保藥品目錄中，罕見病用藥數量超過100種、覆蓋病種超50種，為(wei) 更多患者點亮希望。

    2025年5月，我國首個(ge) 獲批用於(yu) 朗格漢斯細胞組織細胞增生症的藥物蘆沃美替尼片上市，但每月高達約1.7萬(wan) 元的治療費用，有能力承擔的患者寥寥無幾。

一位技術人員在創新藥實驗室內(nei) 工作。 新華社發

    “蘆沃美替尼片被納入新版國家醫保藥品目錄，醫保加速入場，將為(wei) 患者搶出更多生存與(yu) 康複的機會(hui) 。”北京協和醫院血液科主任李劍說。

    蘆沃美替尼片進醫保，意義(yi) 不止於(yu) 此。除了可治療朗格漢斯細胞組織細胞增生症，它還適用於(yu) 叢(cong) 狀神經纖維瘤的Ⅰ型神經纖維瘤病兒(er) 童及青少年患者。

    此前，醫保中已有叢(cong) 狀神經纖維瘤的Ⅰ型神經纖維瘤病用藥司美替尼，但僅(jin) 覆蓋3歲及以上患兒(er) ，蘆沃美替尼片則可用於(yu) 2歲及以上患兒(er) 。

    從(cong) 3歲到2歲，看似微小的年齡突破，背後是醫保對每個(ge) 生命的守護。

    目前，醫保用藥覆蓋罕見病病種已超過50種，但相較於(yu) 罕見病目錄中207個(ge) 病種，仍有缺口。這其中，既因為(wei) 有些罕見病未被攻克、無藥可用，也因為(wei) 有些罕見病藥物價(jia) 格高昂，基本醫保無力承擔。

    11小時大手術、9次全麻手術、12次放療……這是6歲的神經母細胞瘤患兒(er) 謙謙兩(liang) 年來的經曆。

    “神經母細胞瘤，雖然屬於(yu) 罕見病，但高發於(yu) 5歲前的兒(er) 童。”中國抗癌協會(hui) 小兒(er) 腫瘤專(zhuan) 業(ye) 委員會(hui) 主任委員王煥民說，患病後複發率高，生存率往往難超50%，被稱為(wei) “兒(er) 童癌王”。

    四年前，神經母細胞瘤用藥達妥昔單抗β獲批，可數百萬(wan) 元的單療程費用，成為(wei) 無數家庭難以跨越的鴻溝。

    為(wei) 破解有藥難及的困局，國家醫保局今年首次嚐試了商保創新藥目錄，納入了19種藥品，包括達妥昔單抗β等6種罕見病用藥。

    這些藥品市場價(jia) 格沒有變化，但可以提供折扣給相應的商保產(chan) 品，藥品以折扣價(jia) 與(yu) 商保公司結算，降低商保產(chan) 品的賠付成本，提高創新藥可及的可能性。

    86個(ge) 罕見病病種診療指南發布、為(wei) 罕見病藥品開通審評審批綠色通道、全國罕見病診療協作網覆蓋多地；探索“醫保+商保”一站式結算……一項項舉(ju) 措正為(wei) 罕見病患者築牢生命保障，照亮他們(men) 曾經灰暗的求醫路。

    凡人微光，亦可成炬。謙謙的爸爸製作了小程序“小貓加油”，全國5800多名罕見病患兒(er) 家長在上麵交流，“希望我們(men) 的經驗能幫到更多病友”。

    當政策保障與(yu) 人間善意交織，相信每一份渺小的希望都將匯聚成照亮前路的星河，讓更多罕見病患者逐光而行、向陽而生。