藥品是治病救人的特殊商品，保障藥品安全有效、促進醫藥產(chan) 業(ye) 高質量發展事關(guan) 人民健康、經濟發展、社會(hui) 穩定。黨(dang) 的二十屆三中全會(hui) 作出了完善藥品安全責任體(ti) 係，健全支持創新藥和醫療器械發展機製等重大改革部署。2024年底，國務院辦公廳印發了《關(guan) 於(yu) 全麵深化藥品醫療器械監管改革促進醫藥產(chan) 業(ye) 高質量發展的意見》（以下簡稱《意見》），對進一步全麵深化藥品監管改革作出全麵謀劃和係統部署，吹響了新時代新征程進一步全麵深化藥品監管改革的號角，必將對促進醫藥產(chan) 業(ye) 高質量發展、更好滿足人民群眾(zhong) 對高質量藥品的需求，產(chan) 生重大而深遠的影響。
一、深刻把握我國藥品監管和醫藥產(chan) 業(ye) 發展麵臨(lin) 的新形勢新要求
習(xi) 近平總書(shu) 記強調，生物醫藥產(chan) 業(ye) 是關(guan) 係國計民生和國家安全的戰略性新興(xing) 產(chan) 業(ye) ，要加強基礎研究和科技創新能力建設，把生物醫藥產(chan) 業(ye) 發展的命脈牢牢掌握在我們(men) 自己手中。近年來，黨(dang) 中央、國務院先後出台關(guan) 於(yu) 深化審評審批製度改革、改革完善疫苗管理體(ti) 製、加強藥品監管能力建設等重大改革措施，推動加快已在境外上市新藥審批，部署實施醫藥工業(ye) 、醫療裝備產(chan) 業(ye) 高質量行動計劃，鼓勵和引導龍頭醫藥企業(ye) 發展壯大，提高產(chan) 業(ye) 集中度和市場競爭(zheng) 力。藥品監管部門認真落實習(xi) 近平總書(shu) 記重要指示批示精神和黨(dang) 中央、國務院部署要求，進一步深化改革、提高效能，持續激發醫藥創新活力，推動新藥好藥上市步伐不斷加快。
審評審批質效顯著提升。推進藥品注冊(ce) 分類改革，將新藥由“中國新”調整為(wei) “全球新”，紮實開展仿製藥質量和療效一致性評價(jia) ，新藥與(yu) 仿製藥的審評標準進一步提高。加入國際人用藥品注冊(ce) 技術協調會(hui) （ICH），並連續三次當選其管理委員會(hui) 成員，ICH指導原則已經全部在國內(nei) 轉化實施。對創新藥和醫療器械研發加強指導服務，國家藥品監督管理局組建以來先後發布了555個(ge) 藥品和529個(ge) 醫療器械審評技術指導原則，超過了過去幾十年的總和，為(wei) 藥品醫療器械研發創新和技術審評提供了有力支撐。優(you) 化審評審批流程，簡化境內(nei) 未上市而境外已上市新藥審批程序，取消進口化學藥品口岸檢驗，實行藥品製劑與(yu) 原料藥、藥用輔料和包裝材料關(guan) 聯審評審批，實施臨(lin) 床試驗申請默示許可，審評審批效率大幅提升。創新藥臨(lin) 床試驗審評平均用時已由2017年的175個(ge) 工作日縮短至2024年的50個(ge) 工作日，創新藥上市申請審評平均用時已由2017年的420個(ge) 工作日縮短至2024年的235個(ge) 工作日，基本消除藥品注冊(ce) 申請積壓，實現了注冊(ce) 申請和審評數量年度進出平衡，極大地提高了藥品審評的可預期性。
臨(lin) 床急需藥品加快上市。設立突破性治療藥物、附條件批準、優(you) 先審評審批、特別審批四個(ge) 加快通道，建立藥品專(zhuan) 利糾紛早期解決(jue) 機製，將藥品上市審批程序與(yu) 相關(guan) 專(zhuan) 利糾紛解決(jue) 程序有效銜接。加快罕見病新藥上市速度，將具有明顯臨(lin) 床價(jia) 值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥納入優(you) 先審評審批程序。加快兒(er) 童藥品審評審批，對在審品種設立“兒(er) 童用藥”特殊標識，優(you) 化審評資源配置。自開展藥品審評審批製度改革以來，我國藥品注冊(ce) 申請受理量、審結量大幅增長，藥品研發創新熱潮高漲，突破性治療藥物不斷湧現，每年審評上市的創新藥數量從(cong) 個(ge) 位數起步，到2019年上升到兩(liang) 位數，2023年、2024年批準上市的創新藥分別達到40個(ge) 、48個(ge) 。醫藥產(chan) 業(ye) 整體(ti) 規模不斷做大，具有國際競爭(zheng) 力的醫藥創新型企業(ye) 不斷湧現。目前，我國在研新藥數量居全球第二位，小分子靶向治療、免疫治療、細胞治療等創新藥“出海”取得實質性進展，全球市場對中國創新藥的認可度正在不斷提高。
醫療器械發展量質雙升。打通“政產(chan) 學研用”，成立高端醫療裝備創新合作平台，支持醫藥工業(ye) 、醫療裝備高質量產(chan) 業(ye) 發展行動計劃產(chan) 品上市。對具有我國知識產(chan) 權、處於(yu) 國際領先水平、具有顯著臨(lin) 床應用價(jia) 值的創新性醫療器械予以優(you) 先審評。我國於(yu) 2014年明確了創新醫療器械的定義(yi) ，2014年至2017年批準創新醫療器械33個(ge) 。2018年國家藥監局成立以來批準上市的創新醫療器械呈爆發式增長態勢，到目前為(wei) 止已累計批準323個(ge) 創新醫療器械上市，主要集中在高端影像設備、人工智能醫療器械、體(ti) 外診斷設備和試劑等高端醫療器械，部分產(chan) 品在國際上處於(yu) 領先地位。
監管改革麵臨(lin) 新要求新挑戰。當前，新一輪科技革命和產(chan) 業(ye) 變革正在深入發展，新技術、新材料、新工藝、新產(chan) 品、新業(ye) 態、新模式日新月異，給醫藥創新提供了更多的可能性和創新方向。人們(men) 對健康的重視程度日益提高，對疾病預防、診斷和治療的期望越來越高，不斷增長的健康需求為(wei) 醫藥創新提供了強大的市場驅動力。但是，我國醫藥產(chan) 業(ye) 發展仍然存在一些突出短板，創新藥基礎研究相對薄弱，藥物研發仍以“跟隨式”創新為(wei) 主，靶點同質化現象嚴(yan) 重，市場競爭(zheng) 激烈但效率不高；原始創新、供應鏈自主可控的醫療器械數量仍然不多，部分醫療器械的關(guan) 鍵元器件、基礎軟件、基礎材料對外依賴度較高；醫藥創新成果的知識產(chan) 權保護力度不強，基於(yu) 市場價(jia) 值的回報不足，影響企業(ye) 創新積極性。這些問題的存在涉及研發創新、質量安全監管、知識產(chan) 權保護、支付使用體(ti) 係等，說明我國醫藥創新發展整體(ti) 生態仍有進一步改進空間。各方麵對進一步把改革向縱深推進，以藥品監管改革新舉(ju) 措促進醫藥產(chan) 業(ye) 新發展有較高期待。
二、全麵把握深化監管改革促進醫藥產(chan) 業(ye) 高質量發展的部署要求
《意見》深入貫徹落實習(xi) 近平總書(shu) 記關(guan) 於(yu) 藥品監管和醫藥產(chan) 業(ye) 發展的重要指示批示精神，認真落實黨(dang) 的二十屆三中全會(hui) 有關(guan) 改革部署，提出了一攬子深化監管改革、促進產(chan) 業(ye) 發展的改革措施，明確提出了到2035年基本實現藥品監管現代化的目標。我們(men) 要準確領會(hui) 和把握好《意見》精神，紮實抓好貫徹落實。
加大對藥品醫療器械研發創新的支持力度。習(xi) 近平總書(shu) 記指出，創新從(cong) 來都是九死一生。創新藥研發有高技術、高投入、高風險、長周期“三高一長”的特點。對成功研發新藥，業(ye) 界有“花費10年時間、投入10億(yi) 美元、不到10%的成功率”的說法。為(wei) 進一步激發醫藥創新活力，推動我國醫藥從(cong) 模仿創新向原始創新，《意見》提出完善審評審批機製全力支持重大創新、加大中藥研發創新支持力度、發揮標準對藥品醫療器械創新的引領作用、完善藥品醫療器械知識產(chan) 權保護相關(guan) 製度、積極支持創新藥和醫療器械推廣使用等措施，從(cong) 製度設計上鼓勵和激發創新，為(wei) 產(chan) 業(ye) 發展提供透明穩定可預期的政策環境。對重點創新藥和醫療器械實行“提前介入、一企一策、全程指導、研審聯動”，在標準不降低、程序不減少的前提下，對企業(ye) 進行提前指導服務，允許企業(ye) 在研發過程中滾動提交研究資料，提升創新研發的質量和效率，加速產(chan) 品從(cong) 研發到上市轉化進程。加大藥品知識產(chan) 權保護力度，擴大藥品試驗數據保護範圍，對符合條件的罕見病用藥品、兒(er) 童用藥品、首個(ge) 化學仿製藥及獨家中藥品種建立市場獨占期製度。積極支持創新藥和醫療器械推廣使用，研究破解創新藥和醫療器械“入院難”“報銷難”問題，穩定企業(ye) 對新藥研發的回報預期。
提高藥品醫療器械審評審批質量和效率。審評審批是藥品研發上市的“最後一公裏”，也是保障藥品質量的“第一道關(guan) 卡”，提高審評審批質效對加快新藥好藥上市，保障人民群眾(zhong) 用藥安全有效至關(guan) 重要。《意見》提出加強藥品醫療器械注冊(ce) 申報前置指導、加快臨(lin) 床急需藥品醫療器械審批上市、優(you) 化臨(lin) 床試驗審評審批機製、優(you) 化藥品補充申請審評審批、優(you) 化藥品醫療器械注冊(ce) 檢驗、加快罕見病用藥品醫療器械審評審批等措施，努力縮短審評審批時限，進一步加快創新產(chan) 品上市進程。其中，優(you) 化臨(lin) 床試驗審評審批機製明確對藥品醫療器械臨(lin) 床試驗按不同情形將審評審批時限由60個(ge) 工作日壓縮至30個(ge) 工作日，壓縮50%。部署開展藥品補充申請審評改革試點，授權條件成熟的省級藥品監管部門開展藥品上市後變更補充申請前置指導，將需要核查檢驗的補充申請審評時限由200個(ge) 工作日壓縮至60個(ge) 工作日，壓縮70%。這些措施是提高審評審批效率、切實為(wei) 企業(ye) 減負的實舉(ju) 措、硬手段，將有力地推動新藥好藥加快上市，更好滿足人民群眾(zhong) 臨(lin) 床用藥需求。
以高效嚴(yan) 格監管促進高質量發展。從(cong) 國際經驗來看，藥品和醫療器械專(zhuan) 業(ye) 性、技術性強，產(chan) 品的安全有效與(yu) 人民群眾(zhong) 身體(ti) 健康和生命安全密切相關(guan) ，醫藥產(chan) 業(ye) 在世界主要國家都是受到政府最嚴(yan) 格監管的領域之一。強大的監管催生強大的產(chan) 業(ye) ，嚴(yan) 監管就是促發展。為(wei) 應對產(chan) 品創新、技術創新和業(ye) 態創新給藥品監管帶來的新挑戰，《意見》堅持統籌發展和安全，著力應對監管挑戰，完善監管舉(ju) 措，提升監管效能，提出推進生物製品（疫苗）批簽發授權、促進仿製藥質量提升、推動醫藥企業(ye) 生產(chan) 檢驗過程信息化、提高藥品醫療器械監督檢查效率、強化創新藥和醫療器械警戒工作、提升醫藥流通新業(ye) 態監管質效等措施，著力為(wei) 產(chan) 業(ye) 發展營造高效、有序、可預期的監管環境，促進藥品高水平安全和產(chan) 業(ye) 高質量發展良性互動。在疫苗批簽發方麵，綜合考慮生產(chan) 工藝成熟度、檢驗方法便捷性以及疫苗上市緊迫程度，將針對兒(er) 童和老年人等易感人群且時效性強的季節性流感疫苗的批簽發時限由60個(ge) 工作日縮減至45個(ge) 工作日以內(nei) 。在藥品檢驗方麵，在保證滿足檢驗需求的前提下，將注冊(ce) 檢驗、批簽發檢驗和進口藥品通關(guan) 檢驗每批次用量從(cong) 全項檢驗用量的3倍減為(wei) 2倍，預計每年將為(wei) 企業(ye) 減少20億(yi) 元以上送樣成本。在藥品檢查方麵，認真落實中央關(guan) 於(yu) 嚴(yan) 格規範涉企行政檢查的部署要求，根據企業(ye) 和產(chan) 品風險等級合理確定檢查頻次，鼓勵協同檢查、合並檢查，減少重複檢查，切實讓涉企監督檢查“無事不擾、無處不在”。
支持醫藥產(chan) 業(ye) 擴大對外開放合作。黨(dang) 的二十屆三中全會(hui) 強調，必須堅持對外開放基本國策，堅持以開放促改革，在擴大國際合作中提升開放能力，建設更高水平開放型經濟新體(ti) 製。醫藥行業(ye) 是一個(ge) 高度國際化的領域，質量高、療效好的藥品都是在全球銷售，為(wei) 全人類造福。《意見》堅持大國格局、全球視野，從(cong) 監管角度提出製度型開放新舉(ju) 措，注重統籌“請進來”和“走出去”，進一步鼓勵跨國醫藥企業(ye) 擴大在華投資，支持中國醫藥企業(ye) 按照國際規則參與(yu) 全球競爭(zheng) 。在“請進來”方麵，優(you) 化境外轉境內(nei) 生產(chan) 的審評審批流程，支持外商投資企業(ye) 將原研藥品和高端醫療裝備等引進境內(nei) 生產(chan) 。在“走出去”方麵，拓寬藥品出口銷售證明的出證對象範圍，對具備資質的企業(ye) 按照生產(chan) 質量管理規範生產(chan) 的藥品，無論是否已經在我國注冊(ce) 上市，均可出具出口銷售證明，支持我國醫藥產(chan) 品走向國際市場。這些重大舉(ju) 措，有利於(yu) 提振醫藥產(chan) 業(ye) 發展信心，有利於(yu) 擴大醫藥行業(ye) 對外開放，穩定擴大跨國藥企在華投資預期，推動一批醫藥製造領域標誌性合作項目落地。
推動藥品監管體(ti) 係和能力現代化。高效能監管是保障高水平安全、促進高質量發展的基礎。隨著人工智能、智能製造、連續製造等不斷應用於(yu) 醫藥研發生產(chan) ，醫療器械創新的多學科交叉、多技術融合、多功能體(ti) 現的特點更加顯著，需要藥品監管部門持續強化製度創新和手段創新，完善監管機構，充實監管力量，加快推進藥品監管體(ti) 係和監管能力現代化。為(wei) 適應保障質量安全、促進醫藥創新、促進產(chan) 業(ye) 發展的需要，《意見》提出持續加強監管能力建設、大力發展藥品監管科學、加強監管信息化建設等措施，通過持續加強能力建設，不斷提升藥品監管工作的科學化、法治化、國際化和現代化水平。
三、以釘釘子精神抓好《意見》各項改革措施的貫徹落實
習(xi) 近平總書(shu) 記多次強調，如果不沉下心來抓落實，再好的目標，再好的藍圖，也隻是鏡中花、水中月。各級藥品監管部門要切實把思想和行動統一到黨(dang) 中央決(jue) 策部署上來，守住改革初心、堅定改革決(jue) 心、砥礪改革恒心，當好改革的促進派、實幹家，全麵深入推進藥品監管改革的新實踐，力爭(zheng) 盡快取得工作進展和成效。
堅持黨(dang) 的全麵領導。《意見》強調，各地區、各有關(guan) 部門要把堅持和加強黨(dang) 的領導貫穿於(yu) 深化藥品監管改革的各方麵和全過程，按照“四個(ge) 最嚴(yan) ”要求，抓好貫徹落實。藥品監管部門要切實把講政治從(cong) 外部要求轉化為(wei) 內(nei) 在主動，始終把貫徹落實習(xi) 近平總書(shu) 記重要指示批示精神作為(wei) 首要政治任務，作為(wei) 想問題、作決(jue) 策、開展工作的源頭活水和邏輯起點，自覺養(yang) 成在吃透黨(dang) 中央精神的前提下開展工作的習(xi) 慣，自覺把藥品監管工作放到改革發展大局中謀劃，堅持以深化藥品監管全過程改革服務改革大局。
在改革中完善法治。堅持法治和改革同向發力、同步推進、相互促進，在法治軌道上深化改革、推進中國式現代化，做到改革和法治相統一。要在藥品管理法確定的藥品監管法律框架下，及時將改革成果上升為(wei) 法律製度，積極增加製度供給、優(you) 化製度設計，以良法促善治。加快推進相關(guan) 法規和配套規章、規範性文件製修訂，加快形成更加有利於(yu) 促進產(chan) 業(ye) 高質量發展、更加有利於(yu) 加快創新藥和醫療器械上市、更加有利於(yu) 保護和促進公眾(zhong) 健康的法律製度體(ti) 係，切實做到在法治下推進藥品監管改革、在改革中完善藥品監管法治。
有力有序推進改革落實。《意見》部署的改革任務涉及多部門職責、涉及央地兩(liang) 級政府工作，有全國性的也有區域性的，有規定性的也有探索性的。在貫徹落實的過程中需要堅持協調聯動、係統集成，推動各方麵改革舉(ju) 措同向發力，增強改革的係統性、整體(ti) 性、協同性。加強組織領導和統籌協調，科學製定改革實施方案，明確時間表、路線圖、責任人，形成改革落實台賬。建立改革任務的跟蹤評價(jia) 機製，及時跟進各項改革任務進展情況，及時發現問題、改進工作，切實以藥品監管改革再深化，為(wei) 醫藥產(chan) 業(ye) 高質量發展蓄勢賦能。